Παρά το γεγονός ότι επί του παρόντος υπάρχει έλλειψη αποτελεσματικής θεραπείας για τη Δρεπανοκυτταρική Νόσο (ΔΝ), υπάρχουν πολλές κλινικές μελέτες εν εξελίξει που περιλαμβάνουν νέους θεραπευτικούς παράγοντες και φαρμακευτικούς στόχους στη θεραπεία της ΔΝ.
Η θεραπεία της νόσου παραμένει υποστηρικτική και συμπτωματική. Έτσι προς το παρόν, υπάρχουν οι ακόλουθες θεραπευτικές προσεγγίσεις:
- η υδροξυουρία προσφέρεται με πολύ ικανοποιητικά αποτελέσματα, σχεδόν τα τελευταία 30 χρόνια, ως θεραπευτική λύση σε οποιονδήποτε ασθενή έχει επαναλαμβανόμενες νοσηλείες λόγω οξέος πόνου ή οξέος θωρακικού συνδρόμου και άλλων συμβαμάτων. Ο μηχανισμός της έγκειται στην αύξηση της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης ( F) η οποία συνδέεται πολύ πιο εύκολα με το οξυγόνο και έτσι μειώνει τις αγγειοαποφρακτικές κρίσεις. Είναι η πιο η πιο ενδεδειγμένη, μέχρι και σήμερα, θεραπεία για τη Νόσο με τις λιγότερες σχετικά παρενέργειες
- η τακτική των αφαιμαξομεταγγίσεων, ή/και αφαιμάξεων ή/και μεταγγίσεων αιμοσφαιρίων χρησιμοποιούνται για την πρόληψη επιπλοκών. Ειδικότερα, η μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων μπορεί να απαιτείται ως μία επείγουσα, σωτήρια για τη ζωή επιλογή για τη θεραπεία οξέων επιπλοκών
- η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ΜΑΚ) αποτελεί δυνητικά θεραπεία ίασης για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (ΔΝ), χωρίς να είναι άμοιρη κινδύνων. Οι περισσότερες ΜΑΚ που γίνονται σήμερα σε ασθενείς με ΔΝ χρησιμοποιούν ως δότες ταυτόσημα συμβατό αδελφό/ή (identical sibling) και πραγματοποιούνται κυρίως σε παιδιά και έφηβους
- ελάττωση της φλεγμονής και του οξειδωτικού στρες. Πρόσφατα έχει αρχίσει η χορήγησης Γλουταμίνης σαν συμπλήρωμα διατροφής για αυτό το λόγο. Η λ-γλουταμίνη είναι ένα απαραίτητο αμινοξύ του οργανισμού και κάποιες έρευνες έχουν δείξει ότι βοηθάει στην αντιμετώπιση του οξειδωτικού στρες στους Δρεπανοκυτταρικούς ασθενείς συμβάλλοντας ενδεχομένως σε λιγότερες επώδυνες κρίσεις, σε περισσότερη ενέργεια και ευεξία και σε μια καλύτερη υγεία και συνεπώς ποιότητα ζωής. Διεξάγονται επιπλέον μελέτες για την αποτελεσματικότητά της
- η επανενεργοποίηση της εμβρυακής αιμοσφαιρίνης (HbF), αν και είναι η κύρια δράση της υδροξυουρίας ερευνώνται άλλοι τρόποι επίτευξης του στόχου
- τα μονοκλωνικά αντισώματα είναι μια πολύ καινούργια ενέσιμη θεραπεία (εγκρίθηκε στις 28/10/2020 από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων με άδεια κυκλοφορίας έγκρισης υπό όρους και τελεί υπό συμπληρωματική παρακολούθηση). Ενδείκνυται για την πρόληψη των επαναλαμβανόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο, ηλικίας 16 ετών και άνω. Μπορεί να χορηγηθεί ως επιπρόσθετη θεραπεία στην υδροξυουρία/ υδροξυκαρβαμίδη(HU/HC) ή ως μονοθεραπεία σε ασθενείς για τους οποίους η HU/HC είναι ακατάλληλη ή ανεπαρκής.
- το Voxelotor είναι ένας ρυθμιστικός παράγοντας της αιμοσφαιρίνης που αυξάνει τη συγγένεια μεταξύ αιμοσφαιρίνης και οξυγόνου, με αποτέλεσμα τη μείωση του πολυμερισμού της και της αιμοσυγκόλλησης. Λαμβάνεται από το στόμα και απευθύνεται σε ασθενείς άνω των 12 ετών. Τα πρώτα αποτελέσματα των πολύ πρόσφατων κλινικών δοκιμών του φαρμάκου έδειξαν ότι αυξάνει τα επίπεδα της αιμοσφαιρίνης και μειώνει την αιμόλυση. Τον Ιανουάριο του 2021, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) δέχτηκε την αίτηση για την άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου αυτού.
- γονιδιακή θεραπεία, γίνεται με μεταμόσχευση στελεχιαίων αιμοποιητικών κυττάρων. Διενεργούνται μελέτες προς αυτή την κατεύθυνση και μέχρι στιγμής τα αποτελέσματα είναι αποθαρρυντικά και επιπλέον ενέχει υψηλές τεχνικές απαιτήσεις και κόστος.